La Administración de Alimentos y Medicamentos anunció el martes un nuevo uso aprobado para el medicamento leucovorina, una forma sintética de vitamina B9 que la administración Trump ha promocionado como tratamiento para los síntomas del autismo.
Pero la nueva aprobación no es para el autismo, sino para la deficiencia de folato cerebral, una rara condición neurológica caracterizada por niveles bajos de vitamina B9 en el cerebro.
Contrariamente a los mensajes que dieron el presidente Donald Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, en septiembre cuando anunciaron un plan para volver a etiquetar el medicamento, un alto funcionario de la FDA dijo el lunes que no hay datos suficientes para respaldar el uso de leucovorina como tratamiento para el autismo.
«No tenemos datos suficientes para decir que podríamos establecer la eficacia para el autismo de manera más amplia», dijo el funcionario. «Dependerá de los pacientes hablar con sus médicos para ver si eso podría ser adecuado para ellos».
La leucovorina se utiliza principalmente para ayudar a mitigar los efectos secundarios de la quimioterapia o mejorar su eficacia en pacientes con cáncer. Pero en una sesión informativa el 22 de septiembre, Makary dijo que la FDA estaba tomando medidas para cambiar la etiqueta del medicamento «para que pueda estar disponible para niños con autismo», y agregó que «en mi opinión, cientos de miles de niños se beneficiarán».
Trump dijo en ese momento que la etiqueta actualizada del medicamento “reflejaría beneficios potenciales en la reducción de algunos síntomas del autismo”.
«Esto da esperanza a muchos padres con niños autistas de que es posible mejorar sus vidas», afirmó.
Muchos expertos que investigan o tratan el autismo cuestionaron esa retórica y dijeron que el medicamento necesitaba más estudios antes de distribuirse a los pacientes con autismo.
Alycia Halladay, directora científica de la Autism Science Foundation, dijo que el anuncio de la FDA del martes es “1000% diferente” de la retórica de la administración en septiembre.
El cambio real que propuso la FDA hace casi seis meses no decía que el medicamento sería aprobado para tratar el autismo. Más bien, la agencia dijo que estaba iniciando la aprobación de tabletas de leucovorina para pacientes con deficiencia de folato cerebral y describió una superposición entre los síntomas de esa condición y el autismo, como desafíos con la comunicación social, el procesamiento sensorial y los comportamientos repetitivos.
Se estima que una de cada millón de personas tiene deficiencia de folato cerebral y, aunque algunos investigadores sospechan que la afección podría estar asociada con el autismo, se cree que afecta sólo a una pequeña minoría de pacientes con autismo.
Aunque la leucovorina no está aprobada para tratar el autismo, los médicos pueden recetarla sin autorización. Algunos lo estaban haciendo antes de los comentarios de Trump en septiembre, basándose en los hallazgos de un puñado de pequeños ensayos realizados principalmente fuera de EE. UU. Los resultados de uno de esos ensayos, publicado en el European Journal of Pediatrics, fueron retractados en enero después de que los autores identificaran varios errores en sus datos.
En los dos meses y medio posteriores al anuncio de Trump en septiembre, las recetas de leucovorina para niños aumentaron un 71%, según datos publicados la semana pasada en la revista médica The Lancet.
«Ha sonado la campana y ya hemos visto a través de los datos que las recetas de leucovorina se han disparado», dijo Halladay. «No veo que eso cambie con este anuncio de que solo está aprobado para la deficiencia de folato cerebral».
David Mandell, profesor de psiquiatría de la Universidad de Pensilvania, dijo que el anuncio de la FDA de esta semana equivale a mensajes contradictorios, dada la descripción que hizo la administración Trump de la leucovorina en septiembre.
«Esto es simplemente terrible para las familias: este vaivén sobre qué se trata el autismo, qué no trata el autismo, qué lo causa, qué no lo causa», dijo. «Las familias merecen algo mejor que eso. Merecen una ciencia más cuidadosa. Merecen información más precisa».
No obstante, Mandell dijo que estaba «aliviado» de que la FDA no esté aprobando la leucovorina para pacientes con autismo, «dados los datos muy débiles y mi entendimiento de que los ensayos actuales que están en marcha no están resultando prometedores para el autismo».
