Un empleado posee un vial que contiene el ingrediente activo del producto Elevidys para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en la planta de Roche Diagnostics GmbH.
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Terapéutica Sarepta Dicho el martes, un joven murió debido a la insuficiencia hepática aguda después del tratamiento con su terapia génica para una rara distrofia muscular.
Las acciones de la compañía se desplomaron más del 25% a $ 75.86 en el comercio previo al comercio después de las noticias.
La compañía no reveló detalles sobre la edad del paciente o cuándo se le administró la terapia génica.
La terapia génica, marcada como Elevidys, está aprobada en los EE. UU. Para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, de cuatro años o más.
Aunque la lesión hepática aguda no es una nueva señal de seguridad, una falla orgánica que conduce a la muerte representa una gravedad de la lesión no informada previamente para la terapia, dijo la compañía.
La lesión hepática aguda es un posible efecto secundario conocido de la terapia, y se menciona en su información de prescripción, agregó la compañía.
La compañía dijo que las pruebas habían revelado que el paciente tenía una infección reciente, lo que podría haber sido un posible factor contribuyente.
El paciente tenía citomegalovirus, que puede infectar y dañar el hígado, una afección conocida como hepatitis CMV.
La distrofia muscular de Duchenne afecta a un estimado de uno de cada 3,500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Trastornos Raros. Determina los músculos esqueléticos y cardíacos, que rápidamente empeoran con el tiempo, y los pacientes a menudo mueren cuando tienen 25 años.
