UniQure autorizado a presentar el tratamiento de Huntington para su aprobación a la FDA

Adam Feuerstein es un escritor senior y columnista de biotecnología que informa sobre la encrucijada del desarrollo de fármacos, los negocios, Wall Street y la biotecnología. También es coanfitrión del podcast semanal de biotecnología The Readout Loud y autor del boletín Adam’s Biotech Scorecard. Puede comunicarse con Adam en Signal en stataf.54.

La Administración de Alimentos y Medicamentos ha revertido su oposición a un tratamiento experimental muy seguido para la enfermedad de Huntington, despejando el camino para que su fabricante, la empresa de biotecnología UniQure, solicite la aprobación en Estados Unidos, dijo la compañía el miércoles.

UniQure presentará una solicitud de comercialización en el tercer trimestre para solicitar la aprobación acelerada del tratamiento, llamado AMT-130. La decisión se produce después de una reunión reciente con funcionarios de la FDA durante la cual la agencia acordó que un análisis de tres años de un estudio en etapa inicial que mostró un beneficio para los pacientes con Huntington era «aceptable» para respaldar una aplicación de comercialización, dijo la compañía.

Estos son los mismos datos de AMT-130 que ex funcionarios de la FDA, en particular el comisionado Marty Makary y Vinay Prasad, el principal regulador de terapias celulares y genéticas de la agencia, concluyeron anteriormente que eran insuficientes para respaldar una solicitud de comercialización.