Intellia Therapeutics dijo el lunes que está pausando dos ensayos de edición de genes CRISPR en etapa avanzada después de que un paciente en un estudio fuera hospitalizado con daño hepático.
Las acciones de la compañía se desplomaron casi un 50% en las operaciones previas a la comercialización.
El daño hepático ha sido un riesgo conocido para muchos medicamentos basados en CRISPR en desarrollo, en parte porque a menudo implican intentar desactivar o modificar un gen en ese órgano. En 2024, Verve Therapeutics archivó su programa principal para enfermedades cardíacas y pasó a una molécula de respaldo, en parte por preocupaciones sobre la seguridad del hígado.
Intellia, sin embargo, había encontrado pocos problemas serios de seguridad, a pesar de administrar dosis a cientos de pacientes en sus ensayos clínicos, más que cualquier otra compañía que intentara editar genes directamente en los pacientes.
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