Robert Blum y Fady Malik, MD, Ph.D, han trabajado con Cytokinetics desde sus inicios hace casi tres décadas. El lunes por la tarde, mientras se sentaban en una sala de conferencias y discutían los resultados abrumadoramente exitosos del ensayo de Myqorzo (aficamten), lo hicieron con entusiasmo y humildad a partes iguales.
Al lograr ambos criterios de valoración principales en el estudio de fase 3 ACACIA-HCM, Cytokinetics está en camino de convertirse en la primera empresa en obtener la aprobación de un fármaco para tratar la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM).
Myqorzo recibió el respaldo de la FDA en diciembre del año pasado para tratar la forma obstructiva de la afección, lo que conlleva un potencial de gran éxito. La oportunidad que se presenta con nHCM duplicaría la población potencial de pacientes para el inhibidor de miosina cardíaca, según los datos de reclamaciones recopilados por Cytokinetics.
Si bien obtener su primera aprobación en Myqorzo fue un hito importante hace cinco meses, el director ejecutivo Blum y el jefe de I+D, Malik, parecieron particularmente conmovidos de que Cytokinetics se haya convertido en la primera empresa en proporcionar resultados positivos de ensayos en la indicación y esté a punto de entregar medicamentos por primera vez para aquellos con nHCM.
«Hay un efecto muy sólido y consistente que es, para aquellos de nosotros en este negocio, una de esas cosas a las que aspiras, pero que rara vez logras y eso es increíblemente gratificante», dijo Blum sobre los resultados del estudio en una entrevista con Fierce.
En el ensayo, Myqorzo proporcionó mejoras estadísticamente significativas desde el inicio hasta la semana 36 en comparación con el placebo. Los criterios de valoración principales se midieron utilizando el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ), que rellenan los pacientes, y el estándar de rendimiento máximo del ejercicio.
La mejora en el KCCQ fue “sólida y consistente” durante todo el período de tratamiento para aquellos que recibieron Myqorzo, dijo la compañía. En cuanto a la prueba de ejercicio, los participantes fueron evaluados midiendo el consumo máximo de oxígeno. Malik comparó la mejora en la absorción que se observó en el estudio con «semanas de entrenamiento duro», proporcionada por Myqorzo.
Citocinética no informó criterios de valoración secundarios, pero dijo que se observaron mejoras estadísticamente significativas de manera consistente en todas las medidas.
Blum dijo que la compañía discutirá los resultados con la FDA lo antes posible.
En una reunión del comité directivo el lunes, en la que se discutieron los resultados, los miembros descartaron términos como “jonrón transformador, fantástico”, dijo Blum.
«Nunca ha habido un estudio que haya mostrado resultados positivos en esta población», dijo Blum. «En cierto modo, lo intentábamos en el diseño y la realización de este estudio, sin muchos puntos de referencia ni estándares de referencia, pero creíamos en el medicamento candidato y en la mejor manera de abordar el diseño de un estudio adecuado, y funcionó».
En su indicación de miocardiopatía hipertrófica obstructiva, Cytokinetics compite con Camzyos, el inhibidor de miosina cardíaca de Bristol Myers Squibb, que fue aprobado en 2022 y generó 1.070 millones de dólares en ventas el año pasado.
BMS se quedó corto el año pasado en un ensayo de Camzyos en nHCM, lo que hace que el éxito de Cytokinetics en la misma indicación con un fármaco con el mismo mecanismo de acción sea mucho más notable.
«No todas las empresas biofarmacéuticas están tan arraigadas en la biología y la ciencia novedosas como nosotros. Estamos forjando un camino», dijo Blum. «Nos ha llevado más de 25 años poder hacer posible este tipo de innovación».
